Dionice tvrtke Clementia Pharmaceuticals Inc. (CMTA) porasle su za 35, 40% u pretprodajnom trgovanju nakon što je kanadska biotehnička firma objavila da planira podnijeti novu aplikaciju za lijekove (NDA) podržanu ohrabrujućim rezultatima testiranja.
U priopćenju za javnost Clementia je rekla da traži odobrenje palovarotena kako bi se spriječila heterotopska okoštavanje (HO), nenormalni rast kostiju u skeletnom tkivu, u bolesnika koji pate od fibrodysplasia ossificans progresivne (FOP), rijetke i opasne genetske kosti bolest.
Biotehnička tvrtka dodala je da Uprava za hranu i lijekove (FDA) složila se da će pustiti Clementia da koristi podatke faze 2 kao podršku svojoj aplikaciji. Te studije, koje su predstavljene početkom ove godine, ukazuju na to da je palovaroten učinkovit lijek.
Pacijeroten pacijenti liječeni palomrotenom pokazali su više od 70% smanjenje prosječnog novog volumena HO u 12 tjedana u usporedbi s neliječenom skupinom, prema podacima faze 2 tvrtke. Clementia treba postaviti punu prijavu FDA u drugoj polovici 2019. godine.
U priopćenju za javnost, biotehnička tvrtka objavila je prijavu NDA-e kao "značajnu prekretnicu", dodajući da je njen lijek dobro postavljen da postane prvi takve vrste koji će liječiti slučajeve HO-a kod oboljelih od FOP-a.
"Identifikacija puta do podnošenja prijave NDA u drugoj polovici 2019. godine značajan je korak za Clementiju i za pacijente s ovom ultra rijetkom i razornom genetskom bolešću kostiju", rekla je Clarissa Desjardins, osnivačica i izvršna direktorica Clementia. „Zahvalni smo na suradnji s Odjelom za koštane, reproduktivne i urološke proizvode FDA koji je potencijalno donio prvu odobrenu mogućnost liječenja osobama zahvaćenim FOP-om. Također smo zahvalni pacijentima i njihovim obiteljima, kao i istražiteljima i kliničkim mjestima, bez kojih ovo nije moguće."
Što je sljedeće?
Clementia je potvrdila da će kontinuirano suđenje „Faza 3 MOVE“, koje se sastoji od davanja pacijentima „hronične dnevne doze od 5 mg“, osim epizodnog režima doziranja od 20/10 mg, u vrijeme zapaljenja, nastaviti kako je planirano. Ako su ova ispitivanja uspješna, tvrtka je dodala da bi ih kasnije mogla koristiti za dopunski NDA.
Clementia je također rekla da će se iduće godine obratiti međunarodnim regulatornim tijelima u vezi s registracijom palovarotena.
