Među brzorastućim poljima na granicama medicinske znanosti spada i genska terapija, u kojoj se genetske ili naslijeđene bolesti liječe popravljanjem ili zamjenom neispravnih gena koji ih uzrokuju. Ovaj segment biotehničke industrije uključuje kombinaciju velikih i malih tvrtki, a mogućnosti za ulagače spadaju u tri glavne kategorije: tvrtke koje su atraktivne kao samostalni subjekti, tvrtke koje su vjerojatno M&A ciljevi i tvrtke koje rastu kroz M&A. Donja tablica sadrži deset značajnih igrača, po nedavnom članku u Barronu.
10 predstava za gensku terapiju
(Tržišne kapitalizacije)
- uniQure NV (QURE), 1, 9 milijardi dolaraRegenxbio Inc. (RGNX), 2, 0 milijarde dolaraAudentes Therapeutics Inc. (BOLD), 1, 5 milijardi dolaraSolid Biosciences Inc. (SLDB), 0, 4 milijarde USDMeiraGTx Holdings PLC (MGTX), 0, 5 milijardi dolaraVoyager Therapeutics Inc. (VYGR), milijardi Sarepta Therapeutics Inc. (SRPT), 9, 7 milijardi USDRoche Holding AG (RHHBY), 230, 9 milijardi USDNovartis AG (NVS), 227, 6 milijardi USDSpark Therapeutics Inc. (ONCE), 4, 3 milijarde dolara
Značaj za investitore
Prema Barronovim procjenama, 5000 rijetkih bolesti uzrokovano je jednom mutacijom ili nedostatkom gena pojedinca koji se teoretski može ispraviti ciljanom terapijom. Iako mnoge, ako ne i većinu, ove bolesti pogađaju relativno ograničen broj ljudi, ipak uspješno liječenje može stvoriti godišnje prihode od milijardu ili više dolara, zbog visokih cijena, dodaje se u članku.
Međutim, iako genska terapija iza sebe ima desetljeća istraživanja, koncept je još uvijek u fazi razvoja, a široka komercijalizacija još uvijek je usmjerena u budućnost. Zapravo, jedina terapija genske zamjene koju je do sada odobrio FDA razvio je Spark Therapeutics za liječenje rijetkog poremećaja oka koji može dovesti do sljepoće. U svojoj prvoj cjelovitoj godini na tržištu, 2018., ostvario je prihod od samo 27 milijuna dolara.
Ključne terapije u razvoju
- UniQure: hemofilija B, Huntingtonova bolest; potencijalni prihod od milijarde dolara od liječenja hemofilijom B Regenxbio: proizvodi virusne vektore koje druge kompanije koriste za isporuku genske terapije; potencijalna godišnja prodaja samo Novartis-u Audentes: smrtno stanje mišića XLMTM, ultra rijetka Crigler-Najjarova bolest koja inhibira tjelesnu preradu bilirubina. Čvrsta: Duchennova mišićna distrofija (DMD); vrlo loše suđenje stavlja u budućnost budućnost tvrtke; Sin izvršnog direktora ima ovu bolest koja uzrokuje ranu smrt MeiraGTX: rijetke očne bolesti, ALS (Lou Gehrigova bolest); Johnson & Johnson (JNJ) posjeduje udio u kompaniji Voyager: Parkinson-ove i slične bolesti; posao s AbbVie Inc. (ABBV) osigurat će do 1, 5 milijardi USD isplate Sarepta: prvi lijek odobren od FDA za Duchennovu mišićnu distrofiju (DMD); više od 70.000 pacijenata na globalnoj razini, trošak može preći 500.000 USD Spark: rijetka bolest mrežnice koja uzrokuje sljepoću, hemofiliju A
Spark tehnički više nije prilika za ulaganje s obzirom na to da ga Roche Holding kupuje po cijeni od 122% akvizicije u odnosu na cijenu zatvaranja pred-ponude 22. veljače 2019. Spark se 8. ožujka zatvorio u iznosu od 0, 6% od Rocheovih 114, 50 USD po dionici., Ovo ilustrira kako su velike kompanije za droge poput Rochea i Novartisa spremne platiti vrhunski dolar za kupnju manjih biotehničkih tvrtki koje se bave obećavajućim istraživanjem i razvojem.
"Pet milijardi dolara za Spark sada čini gotovo sve drugo u genskoj terapiji relativno nevjerojatno", kako je napisao Josh Schimmer, analitičar iz Evercore ISI, u napomeni o istraživanju koju su citirali Barronovi. Marshall Gordon, stariji istraživački analitičar u ClearBridge Investmentsu, koji ima dionice u Sparku, kaže da su njegovo snažno istraživačko osoblje i proizvodne sposobnosti bili ključni faktori koji su privukli Roche.
Gledajući unaprijed
Kao što je gore spomenuto, stvarna komercijalizacija genske terapije odvija se sporim tempom, što znači da su mnogi manji igrači u velikoj mjeri istraživanje i razvoj s ograničenim prihodima i velikim troškovima. Uz pretpostavljene cijene u stotinama tisuća, ako ne i milijunima dolara, mnogim genetskim terapijama u razvoju ne treba ogroman broj pacijenata da bi bili unosni. S druge strane, ovi troškovi stratosfere moraju biti brzi povrat privatnih osiguratelja i državnih programa poput Medicare.
