Kakav je status siročeta?
Ortonski status lijekova pruža tvrtkama koje istražuju lijekove za rijetke bolesti sedmogodišnji prozor smanjenja poreza i ekskluzivno pravo razviti lijek za određeno stanje. Status lijekova siročad može se dodijeliti za nove lijekove, već odobrene lijekove ili lijekove koji su već na tržištu. Međutim, ako je lijek već odobren, sponzor mora podnijeti uvjerljivu hipotezu o tome kako je lijek klinički superiorniji od prethodnih lijekova ili nerazvijenih lijekova.
Ključni odvodi
- Status siročeta daje tvrtkama ekskluzivno marketinško i razvojno pravo, zajedno s drugim pogodnostima za nadoknadu troškova istraživanja i razvoja lijekova za liječenje rijetkih bolesti. Zakon o sirotištima namijenjen je poticanju tvrtki da razvijaju lijekove za rijetke bolesti. FDA može opozvati siročad status lijekova. Farmaceutske tvrtke ipak radije liječe manje skupe bolesti i stanja u odnosu na skupe i rijetke.
Razumijevanje statusa lijeka bez roditelja
1982. američka Uprava za hranu i lijekove (FDA) prepoznala je nedostatak poticaja za farmaceutske tvrtke da razviju lijekove za rijetke bolesti. Iz te spoznaje nastao je Zakon o lijekovima bez roditelja iz 1983. godine. Plan je bio ciljati na bolesti koje su pogodile manje od 200 000 ljudi u SAD-u
Ured za razvoj proizvoda od siročadi (OOPD) ohrabrio je kompanije da ostvaruju prava predviđena Zakonom o lijekovima bez roditelja iz 1983. godine. OOPD razvija i dodjeljuje bespovratna sredstva tvrtkama, biolozima, kliničarima i istraživačima koji žele razviti proizvode i lijekove za liječenje ovih rijetkih bolesti, Zakon te skupine ljudi naziva sponzorima.
Zakon o lijekovima bez roditelja izmijenjen je 1985. i 1990. radi uključivanja proizvoda osim lijekova kao što su biološki lijekovi, medicinski proizvodi i medicinska hrana (uglavnom prenatalna hrana).
Posebna razmatranja
Dobro je poznato da su farmaceutske tvrtke prvo, a liječnici drugo. Farmaceutske tvrtke godišnje izdvajaju milijarde dolara za istraživanje i razvoj. Primjerice, Pfizer (PFE) je u 2018. godini ostvario 53.647 milijardi prihoda. Potrošnja na istraživanje i razvoj iznosila je oko 8 milijardi godišnje. To predstavlja 14, 9% prihoda koji se troše isključivo na istraživanje i razvoj.
Razvoj novih lijekova također je rizičan posao ako tvrtka ne dobije patent. Tu je i jaka konkurencija krivotvorina i generičkih lijekova ili sličnih lijekova. Mnoge tvrtke idu tamo gdje je relativno lako zaraditi novac.
Prednosti i nedostaci statusa lijeka za siročad
Uz ekskluzivna prava i porezne olakšice za istraživanja, FDA će pomoći u tehničkoj pomoći za aplikacije za siročad, mogućim smanjenjima odobrenja za čekanje i popustima na registracijsku naknadu. Status nudi i 50-postotni porezni trošak na troškove kliničkih ispitivanja.
Status lijekova siročadi nije osmišljen za sponzore koji će nadoknaditi sve troškove razvoja lijekova, već kao mehanizam za smanjenje troškova i pojednostavljenje regulatornog mehanizma. FDA može lako opozvati oznake lijeka za siročad. Uobičajeni razlozi uključuju: neistinite izjave ili izostavljene podatke u vašem zahtjevu za imenovanje ili ako FDA vjeruje da će bolest ili stanje u budućnosti zahvatiti više od 200.000 ljudi.
Razvijanje lijekova za liječenje ogromnog broja bolesti u svijetu je posao koji može dovesti do velikog bogatstva. Međutim, u lijekovima se najveće bogatstvo postiže razvojem lijekova koji postaju standard za izliječenje uobičajenih bolesti. Iz poslovne perspektive, veliko tržište osigurava da tvrtka može brzo nadoknaditi troškove razvoja, ostvarujući najveći mogući dobitak.