CRISPR Therapeutics Ltd. (CRSP) i Vertex Pharmaceuticals Inc. (VRTX) odobrili su američku Agenciju za hranu i lijekove (FDA) kako bi započeli testirati svoj genetski modificirani tretman na srpaste stanice na američkim pacijentima.
U priopćenju za tisak, dvije su tvrtke rekle da je FDA sada ukinula svoje kliničko stanje, omogućujući im da započnu testiranje eksperimentalne terapije. Partneri u svibnju bili su prisiljeni zaustaviti svoje planove za testiranje lijeka, CTX001, čekajući rješavanje "određenih pitanja" u svojoj početnoj primjeni.
Tada su CRISPR i Vertex tvrdili da je CTX001 stavljen na čekanje u SAD-u jer je FDA imala dodatna pitanja kao dio pregleda dokumentacije koju tvrtke dostavljaju za dozvolu za započinjanje kliničkog ispitivanja. Nisu otkrili što su ta pitanja niti kako su na njih odgovorili.
Vijesti o proboju poslale su CRISPR-ove dionice u porastu od 14, 14% u pretprodajnom trgovanju. Dionice Vertex-a bile su ravno u četvrtak u trgovanje. Najava je značajna jer će prvi put tvrtka testirati eksperimentalnu i revolucionarnu tehnologiju poznatu kao CRISPR-Cas9 na ljudskim matičnim stanicama u SAD-u. Pokus će uključivati modifikaciju pacijentove DNK izvan tijela. Onkolog sa Sveučilišta Sichuan u Chengduu u Kini proveo je prvo ispitivanje na ljudima 2016. godine.
U zajedničkoj izjavi dvije su tvrtke također dostavile ažuriranje napretka postignutog na suđenju CTX001 izvan SAD-a. Najavile su da im je odobreno regulatorno odobrenje u „više zemalja“ kako bi započele testove svog eksperimentalnog liječenja bolesti srpastih stanica i beta- talasemija, krvni poremećaj koji smanjuje proizvodnju hemoglobina - proteina u crvenim krvnim ćelijama koji prenosi kisik po tijelu. Trenutno je u tijeku klinička studija Phase 1/2 koja bi u Europi trebala započeti do kraja 2018. godine, dodali su. Studije faze 1 i 2 osmišljene su kako bi se ispitala sigurnost, nuspojave i najbolje doze novih tretmana.
CRISPR i Vertex su 2015. osnovali savez za razvoj lijekova usmjeren na uporabu CRISPR-Cas9. Tretmani krvnih poremećaja bili su uključeni u istraživački pakt, iako su u početku radili na lijekovima za cističnu fibrozu, područje specijalizacije za Vertex. Dvije tvrtke su se, prema uvjetima svog partnerstva, složile dijeliti troškove istraživanja i razvoja, kao i dobit ostvarenu bilo kojom komercijaliziranom terapijom.
